El tratamiento de las miastenias congénitas es sintomático. El objetivo, en todos los casos, será mejorar la transmisión neuromuscular y, por ende, disminuir el síntoma principal, la fatigabilidad.
El abordaje terapéutico de los diversos subtipos de SMC es diferente dependiendo del mecanismo fisiopatológico responsable del defecto a nivel de la unión neuromuscular. Es recomendable alcanzar un diagnóstico genético o, al menos, una orientación antes de iniciar un tratamiento, determinados fármacos pueden producir un gran beneficio clínico en ciertos subtipos de SMC y un gran empeoramiento en otros.
En términos generales, los tres grupos de fármacos más utilizados en el tratamiento de las miastenias congénitas son los siguientes:
- Agonistas colinérgicos: Inhibidores de la acetilcolinesterasa (piridostigmina) y 3-4 diaminopiridina (3-4 DAP).
- Modificadores de la cinética del receptor de acetilcolina que actúan reduciendo su tiempo de apertura: fluoxetina y quinidina.
- Agonistas adrenérgicos: efedrina y salbutamol.
Los tratamientos para la Miastenia Gravis como los inmunosupresores, la inmunoglobulina intravenosa, la plasmaféresis o la timectomía no son efectivos para los SMC, Puesto que, los SMC no están causados por anticuerpos.
Tanto si son efectivas las terapias con medicamentos como si no lo son, todo enfermo miasténico debería tener en cuenta que una buena alimentación, dormir las horas necesarias y el ejercicio físico moderado son tres factores fundamentales para mejorar considerablemente su calidad de vida. Se debe huir del sedentarismo y procurar llevar una vida lo más activa posible.